2022年新年伊始，曾經的“天價藥”諾西那生鈉注射液正式實施醫保價格，一針直降60余萬人民幣，由70萬/支降至3.3萬/支，讓眾多脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者及其家庭看到了希望。近日，成人脊髓性肌萎縮癥患者、25歲的小伙阿聰(化名)在北京大學深圳醫院神經內科順利接受了第一針諾西那生鈉注射液注射。阿聰成為深圳首例接受諾西那生鈉注射治療的脊髓性肌萎縮癥成人患者。

阿聰10歲的時候，逐漸表現出體弱、雙下肢無力、容易跌倒和全身肌肉萎縮等病癥。通過基因檢測確診，他患上了脊髓性肌萎縮癥(SMA)。脊髓肌萎縮癥(SMA)是一種基因缺陷所致的常染色體隱性遺傳疾病，常好發于嬰幼兒，是導致嬰幼兒死亡、運動功能退化最常見的遺傳病之一，其中約有40%患者可存活至青壯年。

北大深圳醫院神經內科主任吳軍介紹，這部分SMA患者智力及認知功能與常人相同，可以正常學習、交流;但由于四肢肌肉萎縮、運動功能退化、肢體活動受限等原因，他們的生活、工作受到了極大影響，甚至需要輪椅輔助行走、喪失勞動能力。

諾西那生鈉可以有效改善患者的運動功能。2019年，“諾西那生鈉注射液”首次進入國內市場，當時的價格為70萬元一支，曾被稱為“天價藥”。高昂的價格令患者望藥興嘆。2021年11月，經過國家醫保局“靈魂砍價”后，該藥物由70萬/支降至3.3萬/支，并納入醫保，讓阿聰重燃了新生的希望。

相關政策落地之后，深圳地區的兒童SMA患者已經開始啟動該藥物治療，北大深圳醫院神經內科主任吳軍帶領的神經肌肉疾病亞專科小組一度收到大量深圳市成人SMA患者的咨詢、求醫，最終經全力溝通及協調后，才把成人SMA患者阿聰收住入院。北大深圳治療團隊為他進行系列專業評估和檢查，確認可以為其進行諾西那生鈉的注射。(記者 趙鴻飛 通訊員 陳涓涓 張國高)

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